Bei der neuen, 2018 in der EU zugelassenen Therapie werden harmlose Trägerviren mit korrekten Kopien des Gens RPE65 unter die Netzhaut injiziert. „Die Viren transportieren das Gen in die Netzhautzellen. Diese beginnen dann mit der Produktion des fehlenden Enzyms.“
Das gesunde Gen wird in die Zellen, aber nicht in ihre Erbsubstanz eingebaut.
